NC: японские биологи разработали новую методику редактирования генома

В мире биологии произошел прорыв, который может изменить ландшафт генетической медицины. Молекулярные биологи из Японии разработали новый метод редактирования генома, который, как утверждают исследователи, превосходит всемирно известный «нобелевский» геномный редактор CRISPR/Cas9 в точности и безопасности работы, сообщает портал  Nature Communications (NC).

Основное отличие заключается в том, что NICER не требует создания двойных разрывов в ДНК цепочке для модификации генома. Это означает, что вероятность случайных мутаций значительно снижается, что делает его более безопасным для использования в лечении генетических заболеваний.

Редактирование генома — это процесс, позволяющий нацеленно изменять нашу генетическую информацию. Суть его заключается в том, что специально созданные «разрывы» в ДНК стимулируют её собственные механизмы ремонта. 

CRISPR/Cas9 — это мощное и широко используемое средство для этой цели, но оно имеет некоторые ограничения. Одним из них являются случайные изменения в геноме, которые могут возникнуть из-за двойных разрывов в ДНК.

NICER предлагает инновационный подход. Он использует множественные разрывы, индуцированные никазой Cas9, и гомологичную хромосому как шаблон для ремонта ДНК. Хотя одиночный разрыв рядом с мутацией редко успешно исправляет ген, дополнительные разрывы на гомологичных хромосомах существенно повышают вероятность успешного восстановления гена. Этот процесс, известный как межгомологическая гомологичная рекомбинация (IH-HR), частично зависит от BRCA1 и BRCA2.        

Важным моментом является то, что NICER редко вызывает нежелательные изменения в геноме, что делает его более безопасным для терапевтического использования. Более того, NICER позволяет восстановить активность болезнетворных генов в клетках, пораженных генетическими заболеваниями, где мутации гена сложные и находятся в гетерозиготном состоянии.        

Открытие может открыть новые горизонты для лечения генетических заболеваний и стать важным шагом в развитии медицины. NICER представляет собой точный и безопасный метод редактирования генов, который может помочь тем, кто страдает от генетических нарушений, и дарить надежду на более здоровое будущее.